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Avance de científicos argentinos en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal

Científicos argentinos lograron probar con éxito en ratones un nuevo tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (AME) que optimiza uno de los fármacos más utilizados combinándolo con otro también existente, según informó el Ministerio de Ciencia y Tecnología al presentar una publicación de la prestigiosa revista Cell. La investigación fue realizada por un equipo de científicos del Conicet y mostró en «ensayos in vitro e in vivo» que los resultados del tratamiento con el medicamento Nusinersen pueden mejorarse si se administra junto con ácido valproico, un fármaco que actualmente se aplica en casos de epilepsia. «Nosotros trabajamos en un fenómeno (celular) que se llamado ‘splicing alternativo’ que hace que cada gen pueda codificar más de una proteína y la AME es una enfermedad hereditaria que altera este mecanismo», explicó a Télam el director del proyecto de investigación, Alberto Kornblihtt. «El uruguayo Adrián Krainer diseñó una terapia que permite corregir ese defecto y mejorar muchísimo la condición de los pacientes. Nosotros investigamos el mecanismo en profundidad y descubrimos que se puede agregar ácido valproico, que permite que fármaco sea más eficiente», concluyó el reconocido biólogo molecular.